Regolamentazione dei trattamenti modificanti la malattia di Alzheimer

uno studio comparato tra Stati Uniti e Brasile

Abstract

Contesto: La malattia di Alzheimer rappresenta una delle maggiori sfide di sanità pubblica del XXI secolo, a causa dell’invecchiamento della popolazione e dell’aumento della prevalenza delle demenze su scala globale. L’arrivo di terapie modificanti, in particolare degli anticorpi anti-amiloide, ha riacceso il dibattito sulla regolamentazione, sulla costo-efficacia e sull’accesso. Problema: Sebbene i risultati clinici recenti indichino progressi, permangono incertezze riguardo all’entità dei benefici, ai rischi avversi e, soprattutto, alle differenze nei modelli regolatori adottati dagli Stati Uniti e dal Brasile. Obiettivi: Si intende analizzare comparativamente i ruoli della FDA e del CMS, da un lato, e dell’Anvisa, Conitec e ANS, dall’altro, evidenziando i tempi e i criteri di approvazione, le evidenze richieste, le politiche di copertura finanziaria e le sfide di accesso. Metodi: La ricerca adotta un approccio deduttivo, basato su revisione bibliografica, analisi della legislazione, dottrina e giurisprudenza nazionali e internazionali. Risultati: L’analisi ha dimostrato che gli Stati Uniti utilizzano vie di approvazione accelerata della FDA, seguite da conferma clinica, con integrazione tra regolamentazione e copertura pubblica da parte del CMS, sebbene condizionata alla produzione continua di evidenze. In Brasile, l’Anvisa ha recentemente approvato il donanemab, ma il processo di incorporazione nel SUS e nell’ANS è ancora in corso, caratterizzato dalla cautela circa la costo-efficacia, dalla crescente giuridicizzazione e dalle limitazioni strutturali della rete diagnostica. Conclusioni: Si conclude che il modello statunitense garantisce maggiore rapidità e integrazione tra approvazione e finanziamento, mentre il Brasile presenta progressi regolatori, ma affronta ancora ostacoli per garantire un accesso ampio ed equo.